基因，是控制生物性状的基本遗传单位
基因治疗，通过在基因水平发挥作用
攻克慢性、罕见疾病等顽症
现正随着技术革新
成为推动生物医药产业
高质量发展的强劲引擎
作为创新药前沿领域，基因治疗对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。成都市第十四次党代会指出，全市要前瞻布局未来产业，在基因治疗、类脑智能、未来网络等领域抢占发展先机。“基因治疗”被明确纳入成都未来产业发展规划。
小科
本期《全球硬核科技》聚焦基因治疗产业发展态势、竞争格局、专利技术、资源图景等内容开展情报研究，为你呈现“基因治疗”的全球创新版图。
观发展趋势——
产业链渐趋成型，产业规模持续增长
产业是创新发展的第一源动力。纵观全球，随着基因疗法（药物）不断获批上市、临床试验规模持续扩大，市场给予基因治疗的关注日益增多，产业链渐趋成型，关键核心技术和市场竞争日趋激烈。
总体来看，基因治疗产业处于萌芽阶段，产业链渐趋成型——
产业链上游主要包括药物发现及用于研发、生产基因治疗药物的试剂、耗材、设备等；
中游涵盖药物研发生产全流程，包括药物研发、目标产物或药物的生产、产品技术研发等；
下游是基因治疗技术具体应用场景，主要指对各类疾病的临床治疗。
产业链上中下游联系十分紧密，呈现相互促进、共荣共兴态势。
▲基因治疗产业链
从产业规模看，全球基因治疗产业市场规模持续增长，应用场景相对集中——
根据Frost&Sullivan（弗若斯特沙利文咨询公司）调研数据显示，2021年全球基因治疗产业市场规模37.8亿美元，预计2025年将达305.4亿美元，2016-2025年均复合增长率104%。
▲全球基因治疗产业当前及预测市场规模
按应用市场统计，2021年全球基因治疗市场中，罕见疾病市场规模占比30%，位列第一；肿瘤疾病市场规模占比为28%，位居次席；血液疾病、心血管病、眼部疾病、神经疾病的市场占比均在5%左右。
按经济体产品全球市场份额统计，2021年，美国以占据全球市场60%份额的绝对优势领先；英、法、德、瑞士等欧洲主要经济体共占据20%左右份额；日、韩占比分别为5%和3%；中国产品市场份额占比约5%，较自身体量较小，但随着经济快速发展、科创能力逐渐增强、产业布局持续大，预计中国基因治疗市场规模未来将加速增长。
未来，随着基因治疗投入热度持续，病毒载体生产等持续优化，研发与生产成本将不断降低；同时，当人体内潜在治疗靶点被继续挖掘，基因治疗也将不再局限于人类基因组单个基因缺陷，而是通过进一步拓展为更多类型患者提供生机。
看竞争格局——
美国领先明显，中国加速发展
产业发展驱动竞争加剧。随着资金涌入、研发提速和成本降低，“基因治疗”已成为全球主要经济体关注和竞争的重要生物经济领域。
全球范围内，早在1990年就进行了全球首例基因治疗临床试验并取得积极效果的美国走在了前列。市场方面，美国目前拥有超600家企业与机构从事基因治疗相关技术、药物开发，机构数量约占全球总数的50%，市场规模占全60%，远高于其他经济体；政策方面，美国高度重视顶层战略规划，偏向以资金直接支持基础研究及技术转化，同时减少冗余审批审查，并出台多项关于基因治疗药物研发、试验、生产的指引政策。
欧洲在基因治疗领域也展现出较强竞争力，产业发展水平仅次于美国。市场方面，欧洲从事基因治疗药品、技术开发的科研机构及企业约占全球的20%，市场规模全球占比超20%；政策方面，欧盟及欧洲主要国家在政策方向上与美国相似，主要通过系列资助计划推动技术和产品研发，通过加快审批流程等方式加速产品进入全球市场。
日本是亚洲基因治疗产业发展领先的经济体，也是亚洲地区基因治疗领域专利技术最大来源国。市场方面，日本从事技术开发的科研机构与企业较多，市场规模全球占比超过5%；政策方面，日本政府近年来相继修订、出台了有关再生医学的新法规，建立起高效通道促进技术向临床转化；实施举国战略，在国家层面开展研究计划，支持并推动基因治疗领域技术创新。
中国在政策利好及研发投入增长背景下，基因治疗产业正在快速成长。市场方面，目前中国基因治疗市场渗透率较低，产品的全球市场份额约为5%。
不过，国内医药企业和机构积极投入基因治疗研发中，取得一系列成果，市场规模2025年预计达到25.9亿美元。代表产品包括：成为中国首款商业化的CAR-T产品——上海医药三维生物的溶瘤病毒药物“安柯瑞”、成为中国首款商业化的CAR-T产品——复星凯特的阿基仑赛注射液、首款中国国产在美获批CAR-T细胞疗法——传奇生物的CAR-T疗法“西达基奥仑赛”等。
政策方面，我国各级政府自2016年以来持续出台激励政策，支持基因治疗产业创新发展。国家政策方面，在“十三五”提出发展基因治疗、细胞治疗等关键技术研究构建具有国际竞争力的医药生物技术产业体系的基础上，“十四五规划”进一步明确提出加强基因组学的研究应用；地方政策方面，京津冀、长三角、粤港澳及成渝等经济圈主要城市均出台相关政策支持基因治疗产业发展。
此外，以色列、韩国、新加坡、印度、俄罗斯等其他经济体在主要以遗传病、罕见病或药品监管政策为总体框架进行产业规划布局，基因治疗产业专项政策较少。
识专利布局——
全球已成一定规模，成都研发潜力大
专利集技术、经贸、法律等情报信息于一体，是技术和市场的“晴雨表”。当前，全球基因治疗产业技术专利已形成一定数量规模，专利类型以发明专利为主，实用新型专利数量占比不足0.1%，技术成熟度仍处于成长期水平。
▲全球基因治疗专利申请及授权时序分布及预测趋势(单位：件)
纵览全球——美欧均高度重视技术研发及专利布局，因此技术竞争更激烈、市场活跃度更高。美国基因治疗领域专利申请157345件，全球占比62.39%；作为技术目标国，专利数量达44346件。美国既是全球最大的专利技术来源国也是最大的专利申请目标国，体现了美国以专利布局主导全球产业、市场发展的一贯战略。欧洲基因治疗技术专利申请量达到57797件，是全球第二大技术来源地；同时，作为全球最大基因治疗专利目标地区，全球基因治疗技术专利在欧洲布局达65579件。
▲全球基因治疗专利申请技术来源国/地区分布（单位：件）
近年来，日本政府通过系列新法规和国家层面研究布局，使本土基因治疗产业日益受到重视，对全球创新主体吸引力不断增加，以34531件专利布局成为全球第二大基因治疗技术目标国。同时，日本作为亚洲地区最大技术来源国，基因治疗技术专利申请共17210件，实力强劲。
此外，以韩国、印度、新加坡、澳大利亚、加拿大、以色列等其他经济体及世界知识产权组织为目标市场布局的专利申请量达88043件，占据基因治疗专利申请总量约1/3。基因治疗技术研发全球形势与产业前景良好，未来市场将更加活跃。
▲全球基因治疗专利申请目标市场国/地区分布（单位：件）
将视线转回国内——我国的基因治疗技术专利申请12704件，申请量近15年呈现不规律波动变化。整体来看，中国基因治疗领域年专利申请量全球占比已由2008年的12.1%增长到2020年的21.8%；预计未来三年专利申请量将维持在700余件水平。由于政策利好、研发加强，加之人口基数大等特点，中国已成为基因治疗专利技术重要目标市场国之一，目前已有近2万件专利布局。在中国基因治疗专利申请Top10省（市）中，上海、北京、广东、江苏处于领先地位，四川、重庆分列第8和第10位。
成都发展基因治疗产业基础良好。从专利看，成都的基因治疗技术专利申请量共219件，占全省的60%以上；专利申请量Top10机构中，高校院所和企业各5家。其中，四川大学申请量占全市总量的38.9%，并入围全国Top20，排名第9位，领先优势明显。以四川大学及其附属华西医院为代表的科研机构为产业发展提供基础支撑。如四川大学生物治疗国家重点实验室诞生了全球首个利用CRISPR技术进行人体应用以治疗肺癌的案例，中国科学院成都生物研究所在基因敲降工具锤头状核酶HHRz的研究中也取得了一定进展。
同时，成都也汇聚了一批医药行业优质企业，如成都康弘、成都威斯克、成都地奥、成都诺恩基因、四川百利等，产业技术创新潜力较大。近年来，随着基因治疗技术研发持续推进，相关成果初步显现，如中国首个B型血友病原创靶标基因疗法项目落成、转化医学国家重大科技基础设施（四川）项目布局基因治疗技术及临床转化应用、澳门科技大学“细胞治疗合作项目”在高新区落地。
技术日新月异
全球当前基因治疗技术研发热点
主要集中在
“含有插入到活体细胞中的遗传物质的医药配制品”等10个方向
这10个方向具体如何分布？
当前技术瓶颈又有哪些？
主要经济体研发方向与技术布局
如何分布？
此外
本刊围绕基因治疗产业链梳理出
主要创新资源共61家
其中高校及科研机构10家
头部与重点企业51家
这些创新主体分布在哪里？
拥有哪些硬核科技与创新产品？
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