前沿赛道⑤｜破题供体短缺瓶颈 竞逐异种器官移植赛道

对于不少疾病来说

作为“生命的接力”

器官移植是患者最后的希望

但供体短缺是全球面临的共同难题

未来的某一天

是否可以把动物的器官

给人类进行器官移植？

……

这并非天方夜谭

异种器官移植

正被各方科技力量认为

是解决器官短缺危机的有效手段

瞄准异种器官移植前沿赛道，成都就有这样一家科技企业在加速向前“冲刺”——成都中科奥格生物科技有限公司（以下简称“中科奥格”），利用克隆和基因编辑技术，培育十种基因修饰猪，用于异种移植研发，希望打造“未来器官工厂”，破题临床器官移植短缺瓶颈。

在刚刚过去的9月，中科奥格宣布完成4500万元A轮融资，为下一步发展增添“动能”。

今日，我们将对话中科奥格创始人、首席科学家潘登科博士，了解异种器官移植赛道上的“成都力量”。

观看视频，请点击以下链接：https://mp.weixin.qq.com/s/ACr2JtRolmxCGYRQs5-rrQ

十余年研究积累——竞逐异种器官移植赛道

器官移植已经成为不少疾病终末患者的切实选择，生命意义重大。当下，我国器官捐献与移植数量已位居亚洲第一、世界第二，受者生存率等指标已达到或接近国际先进水平。但一个不容忽视的事实是——供体短缺是制约器官移植的瓶颈。我国整体上器官移植的供需十分紧张，供需比例为1: 30，不少患者等不到合适的供体。

为解决供体短缺难题，异种器官移植进入科学家视野。什么是异种器官移植？这是指将某一种动物身上培育出的器官移植到人体中的这个过程。

“事实上，为寻找合适的动物供体，人类做了大量的探索。最终，发现猪是最合适的供体来源。”潘登科博士解释道，猪的肾脏、心脏、胰岛、神经细胞等脏器，与人的相应器官、组织和细胞，在结构和功能上几乎完全一致，从结构和功能上可以替代人源性器官供体，而且猪可以经过基因修饰提高异种移植的治疗效果。

异种器官移植也成为全球各方科技力量竞逐的前沿赛道，潘登科也是其中之一。作为我国首例体细胞克隆猪完成人，潘登科是中国农业大学动物遗传育种与繁殖专业博士，毕业后来到中国农业科学院工作，因中国首例体细胞克隆猪和异种肝脏移植而两次获得国家科技进步二等奖。

如何让异种器官移植真正造福患者？推动产业化和临床试验是必不可少的关键一步。

“通过多年的技术攻关与技术积累，我们掌握了克隆技术、转基因技术与基因编辑技术，一步步走来，推动异种器官移植走向产业化是一个‘水到渠成’的过程。”2018年，潘登科来到成都成立中科奥格，致力于加速推动异种器官移植走向临床转化，实现产业化落地，“我国是器官移植大国，希望未来成为异种移植强国。这中间有许多‘卡脖子’技术，只能依靠我们自己攻克。”

在四川，潘登科带领中科奥格从培育基因编辑猪上游入手，打造了一个医用猪全产业链平台。

已培育10种人源化基因猪 打造医用猪全产业链平台

在中科奥格的办公室，摆放着两只看起来十分可爱的小猪模型，它们的原型是中科奥格自主培育的基因编辑猪。对于需要移植器官拯救生命的患者来说，它们意味着未来和希望。

要实现异种器官移植，必须要解决器官排异反应和生物安全难题。如何让人的免疫系统接受异种器官？研究发现，找到猪体内最容易引发人体免疫排斥反应的基因并把这些基因敲除掉，对移植供体猪进行人源化基因改造是一种有效的办法。

2005年，潘登科在成功克隆我国首例体细胞克隆猪掌握克隆技术后，带领团队于2010年培育出国内首例敲出超急性排斥基因GTKO小型猪，异种器官移植迈出关键一步。

通过技术攻关，中科奥格已基本解决异种器官移植的排异反应和凝血难题，“但这些基因的编辑与组合是一个需要探索及验证的过程，特别是针对不同的移植器官，我们也在不断地调整、优化，希望得到理想的基因修饰供体。”

潘登科表示，中科奥格主要聚焦两个方向的异种器官移植，一是肾脏移植，二是胰岛细胞移植，利用猪的胰岛治疗糖尿病。目前，中科奥格已自主培育了10种基因改造的人源化基因猪，并实现稳定传代。同时，中科奥格在邛崃和内江分别建立了养殖基地和医用猪基地，已养殖200余头基因编辑猪。

在刚刚过去的9月，好消息传来——中科奥格基因修饰克隆猪培育方面，窝产仔猪数及窝产活仔猪数再创国际记录。“这意味着我们在利用克隆技术培育新型供体猪上更加有优势，为规模化生产、进一步降低成本打下基础，这对未来真正解决器官短缺难题具有重要意义。”在潘登科看来，中科奥格具备从基因编辑技术、体细胞克隆技术、种群繁育到临床前试验的一站式产业研发及全产业链覆盖能力，正是中科奥格的核心竞争力所在，也为实现异种器官移植的长期目标打下了坚实基础。

正积极开展临床前验证 为下一步发展再添“动能”

在长期技术积累的支持下，成立3年多来，中科奥格发展很快，正为进入临床试验阶段积极准备着。

“我们现在正处于猪到猴的临床前验证阶段，这是让异种器官移植真正走向临床的关键一步。”潘登科介绍道，在进入人体临床试验前，必须在与人很接近的非人灵长类上进行临床前试验。可喜的是，目前中科奥格进行的猪-猴器官移植试验，从术后受体猴的存活时间看，达到了同等条件下国际领先水平。

竞逐异种器官移植赛道，投入巨大、周期漫长，还需要长期的坚持。潘登科直言，希望更多同行、各方力量加入到异种器官移植这个前沿赛道中，“大家共同赛跑、共同发现问题。”

中科奥格也正在积极与高校、医院等单位建立合作、携手向前。2020年，在成都市科学技术局的支持下，中科奥格获批建设“中科奥格-川农大产学研联合实验室”，“联合高校共同开展技术攻关，将为我们推进产业化进程提供有力的技术支撑。这对我们来说，意义重大。”

今年9月，中科奥格宣布完成4500万元A轮融资，将用于升级基因修饰供体猪平台、建设超洁净级猪设施和推进异种器官移植临床前试验，为下一步发展再添“动能”。

“我们希望通过努力解决器官短缺的难题，让肾衰竭患者无需再面对沉重的透析负担，让糖尿病患者得到根治……”通过科技进步与技术创新，中科奥格正在努力创造一个告别器官短缺的世界。